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Médicaments pour maladies rares

Soins pharmaceutiques

29 mai 2024 — L’ICIS appuie la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares en vertu du pilier visant l’amélioration de la collecte et de l’utilisation de données probantes du monde réel pour appuyer les décisions. Dans le cadre de cette stratégie, les initiatives de l’ICIS visent à accroître les données du monde réel sur les maladies rares et à mobiliser ses banques de données pancanadiennes afin d’améliorer les données factuelles sur les médicaments pour maladies rares.

Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares

La Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, chapeautée par Santé Canada, a pour objectif d’améliorer l’accessibilité et l’abordabilité des médicaments pour le traitement efficace des maladies rares au Canada. La stratégie repose sur 4 piliers : assurer l’uniformité à l’échelle nationale dans la couverture des médicaments pour le traitement des maladies rares, favoriser l’obtention de meilleurs résultats pour les patients et la durabilité du système, recueillir et utiliser des données probantes, et investir dans l’innovation.

Que sont les maladies rares?

Les maladies rares sont souvent chroniques et peuvent être gravement débilitantes, voire mortellesRéférence1. S’il n’existe aucun consensus au Canada ni à l’étranger pour définir ces maladies, certaines définitions sont fréquemment mises en avantRéférence2. Par exemple, elles sont souvent décrites comme des affections qui touchent moins d’une personne sur 2 000Référence3. Les maladies rares sont souvent d’origine génétique. Par ailleurs, la moitié des patients atteints de telles maladies sont des enfantsRéférence2.

À l’heure actuelle, seules quelques maladies rares sont traitées à l’aide de médicaments pour maladies rares, aussi appelés médicaments orphelinsRéférence2, Référence4, quoique l’offre de ce type de médicaments ait augmenté depuis 10 ansRéférence5. Au Canada, les décideurs se butent au manque d’information sur ces médicaments et à leurs coûts souvent prohibitifsRéférence2.

Vers de meilleures données et informations sur les maladies rares

Les données du monde réel, telles que les données administratives recueillies par les différents systèmes de santé du Canada, permettent d’améliorer les données factuelles sur les personnes atteintes de maladies rares et sur les médicaments pour le traitement de ces maladies. La collecte de données à l’échelle de tout le Canada est particulièrement importante étant donné le faible nombre de personnes atteintes de maladies rares. Or, les bases de données pancanadiennes de l’ICIS constituent une source précieuse de données probantes du monde réel sur les médicaments pour maladies rares. 

Les initiatives de l’ICIS en lien avec la stratégie consistent à

  • améliorer la collecte de données du monde réel sur les médicaments pour les maladies rares
  • rendre les données sur les médicaments pour maladies rares plus accessibles
  • utiliser les données pancanadiennes pour mener des analyses ciblées sur les maladies rares
  • explorer les possibilités de couplage avec les données des registres sur les maladies rares pour améliorer les analyses

Ces initiatives, menées en consultation avec une grande diversité d’intervenants, mettent à profit les enseignements tirés des données probantes du monde réel sur les maladies rares recueillies dans le cadre de précédents projets pilotes; elles évolueront selon les besoins des utilisateurs de l’information.

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Constatations relatives aux données utilisées dans les analyses sur les maladies rares

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La stratégie nationale, un travail concerté

L’Agence des médicaments du Canada

L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) est une organisation pancanadienne de la santé dont le mandat est de fournir aux dirigeants des systèmes de santé canadiens des données probantes et des conseils indépendants pour les aider à prendre des décisions éclairées sur les médicaments, les technologies de la santé et les systèmes de santé. CDA-AMC collabore avec des partenaires nationaux et internationaux afin de renforcer leur influence collective.

L’ICIS et CDA-AMC travaillent ensemble à l’amélioration de la collecte et de l’utilisation de données probantes du monde réel dans le cadre de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares.

Ressources connexes

Pour nous joindre

Si vous avez des questions, écrivez-nous :

medicaments@icis.ca

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Références

 

Comment citer ce contenu :

Institut canadien d’information sur la santé. Médicaments pour maladies rares. Consulté le 25 avril 2025.